近日，华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实教授团队在《新英格兰医学杂志（NEJM）》发布重磅Ⅰ期临床成果：慢病毒介导体内CD19 CAR‑T（JY231）治疗难治性神经系统自身免疫病，实现无需采血、无需体外细胞制备、不需要清淋化疗，单次静脉输注，直接在患者体内生成CAR‑T细胞。


　　这项研究包含7例进展型多发性硬化（MS）等难治神经免疫病患者，给传统DMT药物效果有限的进展期MS，带来全新的治疗探索方向。

　　多发性硬化是青壮年首要非创伤致残的中枢脱髓鞘疾病。复发‑缓解型MS，依靠现有DMT疾病修正治疗，多数患者可以做到控制复发、延缓残疾累积，实现长期稳定生活。

　　但临床始终有一道难以跨越的鸿沟：已经进入进展期的MS（SPMS/PPMS）。

　　现有全部已上市DMT药物，核心价值是 “踩下炎症刹车”：降低复发、减少脑部病灶、延缓残疾进一步恶化。但在Ⅲ期临床试验中，没有药物能够实现全人群EDSS残疾评分统计学下降；大量轴索不可逆损伤之后，传统药物很难逆转已经形成的神经功能缺损，不少患者即便规范用药，依旧持续残疾进展，行走、运动、认知功能持续受损。

　　本项Ⅰ期研究16位受试者均为传统治疗失效的难治患者，其中包含7例进展型MS。研究观察到：

　　✅ 全部患者体内成功生成并扩增CAR‑T细胞；
　　✅ 外周、骨髓、脑脊液的致病B细胞得到深度清除；
　　✅ 在进展型MS受试者中，观察到EDSS残疾评分下降、运动与认知功能改善、神经损伤标志物降低的早期信号。

　　天创资本董事总经理涂帆表示：体内CART凭借“现货型、体内直接生成CAR‑T，无需体外制备、不用清淋化疗”的优势，近2年内成为医药投资的热点。本次报道是全球范围内首次将体内CART应用到自免领域，并在MS领域取得了逆转疾病进展的革命性疗效，有望为MS患者带来治疗曙光。这是济因生物继2024年10月于业内首次发表发布NHL肿瘤临床病例之后，又一次重大突破，标志着国内的体内CART技术已经达到世界先进水平。